生物治疗国家重点实验室的总体定位是将现代生物技术、临床医学、免疫学、药物学、纳米生物技术、化学、材料学等多学科进行交叉与融合，致力于人类重大疾病生物治疗的基础研究、应用基础研究、关键技术及产品研发，建设国内一流、国际知名的生物治疗实验室，促进医药生物技术的发展。目前，已建立了从基因发现到药物研发及临床治疗等一系列关键技术平台，如基因组学、蛋白质组学、模式生物（基因工程小鼠、斑马鱼与非洲爪蟾）；生物技术药物、基因治疗、干细胞与组织工程、纳米生物技术、化学生物学、天然小分子药物、计算机辅助药物设计等药物研发关键技术平台；已建成了生物技术药物及天然药物的GMP中试生产车间、国家新药临床前评价中心和国家新药临床试验基地（生物治疗）。形成了以下5个主要研究方向：

1. 肿瘤、感染性疾病等重大疾病生物治疗研究：重点研究针对肿瘤、感染性疾病（如肝炎、HIV、等）、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系统疾病、遗传病等的生物治疗。

2．功能基因组学及蛋白质组学研究：重点发展和完善基因组学、蛋白组学和生物信息学的研究平台，结构生物学、表观遗传学、建立模式生物、基因敲除平台，重点进行重要致病基因的克隆、鉴定及突变分析与基因多态性的研究；免疫应答分子机理研究；信号传导与细胞凋亡研究等，为人类重大疾病生物治疗奠定理论基础及提供新的靶分子。

3．干细胞与组织工程研究：重点研究人胚胎干细胞、骨髓基质干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞和脂肪干细胞等；研究工程化组织替代（包括骨、软骨、肌腱、皮肤、角膜）、消化及泌尿管道的再生与修复（主要采用工程化组织替代及诱导组织再生技术，重点是食管、膀胱、尿道、胆道）；心脏病的治疗（包括心肌缺血的再生，组织工程人工心瓣，异位节律的重建，冠心病的补片材料）。

4．化学生物学/化学基因组学及纳米生物技术研究：重点研究特异性小分子的设计与合成、小分子与大分子间的相互作用及生物活性、小分子靶向抗肿瘤药物的开发等；研究靶向式药物释放（微纳米）载体（膜）技术、可控降解药物胶囊材料与系统、研究靶向药物与新型给药系统。

5．新药临床前评价和新药临床试验（生物治疗）：主要开展的生物治疗临床研究有造血干细胞移植、细胞因子治疗、抗体治疗以及多种生物化疗方案等。该研究中心作为国家新药临床试验基地，已承担了多项抗肿瘤生物技术新药的临床试验研究。